Китайские учёные впервые опробовали для лечения рака технологию редактирования генов

Коллектив китайских специалистов первым в мире ввёл пациенту клетки, которые содержат гены, изменённые при помощи технологии CRISPR-Cas9. Сделано это было для того, чтобы форсировать иммунный ответ на онкологическое заболевание.

Как сообщает журнал Nature, 28 октября команда учёных из Сычуаньского университета в Чэнду во главе с врачом-онкологом Лу Ю ввела модифицированные клетки больному, страдающему от агрессивной формы рака лёгких. Ранее уже проводились клинические испытания, которые обнадёжили учёных, но появление технологии CRISPR, которая более эффективна и проста в применении, чем те, что применялись ранее, должно ускорить внедрение этой процедуры по всему миру. Так полагает специалист по иммунотерапии Карл Джун из университета Пенсильвании (США).

«Думаю, что мы скоро увидим новую «космическую гонку», только уже в биомедицинской сфере, и между Китаем и США. Это важно, поскольку конкуренция обычно приводит к улучшению конечного продукта», — говорит врач, который является консультантом аналогичного американского проекта, также направленного на борьбу против рака при помощи генно-модифицированных клеток. Американцы начнут клинические испытания в начале будущего года. А в марте 2017-го коллектив из Пекинского университета должен запустить собственные клинические исследования, связанные с лечением рака мочевого пузыря, предстательной железы и почек. Пока, впрочем, нет ни источника средств, ни разрешения контролирующих органов.

Работа коллектива Лу Ю, в свою очередь, в июле получил одобрение наблюдательного совета Западнокитайской центральной больницы в Чэнду, где и проводятся процедуры. Начать введение клеток планировалось ещё в августе, но учёным пришлось затратить больше времени, чем ожидалось, на культивирование клеток, а потом в КНР наступили октябрьские праздники.

Учёные взяли клетки иммунной системы из крови пациента, а затем при помощи технологии CRISPR-Cas9 (в рамках которой энзим, перерезающий цепочки ДНК, сочетается с программируемой молекулой, подсказывающей энзиму точное место разреза) «выключили» в них ген, контролирующий протеин PD-1. Этот белок обычно ограничивает меру иммунного ответа клетки – чем и пользуются злокачественные опухоли для распространения. Затем специалисты вырастили культуру этих клеток, чтобы увеличить их численность, и ввели их обратно пациенту, страдающему от метастатического рака лёгких. Исследователи надеются, что «отредактированные» клетки, лишённые протеина PD-1, будут атаковать ткани новообразования и в конечном итоге победят их.

По словам доктора Лу, лечение идёт хорошо, и больной получит вторую инъекцию. Впрочем, поведать подробности медик отказался по соображениям конфиденциальности. Всего научный коллектив намерен пролечить десять человек, каждый из которых получит по 2, 3 или 4 вливания. Поскольку лечение является одновременно и проверкой технологии на безопасность, за пациентами будут наблюдать на протяжении полугода, чтобы исключить серьёзные побочные эффекты, и далее – для того, чтобы определить эффективность процедуры в долгосрочной перспективе.

Другие онкологи радуются дебюту технологии CRISPR в области борьбы против рака. Правда, возникает вопрос масштабируемости, поскольку извлечение, модификация и культивирование клеток – процедура очень сложная. Только дальнейшие испытания покажут, действительно ли этот процесс может стать заметно эффективнее, чем применение антител, которые можно получать и использовать в неограниченных количествах.